Pranešimai spaudai

Vilnius, 22.09.2017

Hemofilijos A gydymo „Roche“ vaistu emicizumabu III fazės klinikinio tyrimo rezultatai paskelbti „The New England Journal of Medicine“ žurnale

  • „HAVEN 1“ tyrime buvo įrodyta, kad emicizumabas, palyginti su apeinančio veikimo preparatais (AVP), sumažino kraujavimų dažnį 87 procentais.
  • Visos 12 antrinių tyrimo „HAVEN 1“ vertinamųjų baigčių buvo teigiamos, įskaitant- įrodytą emicizumabo pranašumą prieš anksčiau skirtą profilaktinį gydymą AVP tam pačiam pacientui – emicizumabas sumažino kraujavimų dažnį 79 procentais.
  • Inhibitorine hemofilija A sergančių suaugusiųjų ir paauglių tyrimo „HAVEN 1“ bei tarpiniai vaikų tyrimo „HAVEN 2“ duomenys buvo pristatyti 26-ajame Tarptautiniame trombozės ir hemostazės draugijos (ISTH) kongrese.
  • Abiejų tyrimų duomenys, siekiant vaisto registracijos, buvo pateikti JAV Maisto ir vaistų administracijai bei Europos vaistų agentūrai.

Bendrovė „Roche“ (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) pranešė, kad III fazės tyrimo „HAVEN 1“ rezultatai buvo išspausdinti žurnale „The New England Journal of Medicine“ (NEJM). Šio klinikinio tyrimo metu buvo vertinamas inhibitorine hemofilija A sergančių suaugusiųjų ir paauglių profilaktinio gydymo emicizumabu efektyvumas, skiriant vaistą vieną kartą per savaitę poodine injekcija. Pirminė vertinamoji baigtis buvo gydytų kraujavimų dažnis. Šis rodiklis buvo kliniškai svarbus ir statistiškai reikšmingai mažesnis emicizumabo profilaktikos grupėje – gydytų pacientų kraujavimų dažnis sumažėjo 87% ( santykinė rizika [SR]=0,13, p<0,0001), palyginti su pacientais, kuriems profilaktika emicizumabu netaikyta. Visos 12 antrinių vertinamųjų baigčių buvo teigiamos, įskaitant statistiškai reikšmingai mažesnį gydytų kraujavimų dažni (sumažėjo 79%, SR=0,21, p=0,  0003) emicizumabo profilaktikos grupėje, palyginti su apeinančio veikimo preparatų (AVP) profilaktikos grupe. Šių dviejų grupių palyginimas pacientų imtyje, kurioje emicizumabo ir AVP buvo skiriama tam pačiam pacientui, yra pirmoji tokio tipo analizė. „HAVEN 1“ rezultatai ir III fazės emicizumabo tyrimo vaikų populiacijoje „HAVEN 2“ tarpinės analizės rezultatai buvo pristatyti 26-ajame Tarptautiniame trombozės ir hemostazės draugijos (ISTH) kongrese. 

„Vienam iš trijų hemofilija A sergančių pacientų atsiranda antikūnai (inhibitoriai) prieš įprastiniam gydymui skiriamą VIII faktoriaus preparatą. Atsiradus inhibitoriams padidėja gyvybei pavojingų kraujavimų ir ilgalaikio sąnarių pakenkimo rizika, – kalbėjo „Roche“ vykdančioji  medicinos direktorė,  medicinos mokslų daktarė Sandra Horning. – Tyrimuose „HAVEN 1“ ir „HAVEN 2“ emicizumabu gydytiems pacientams sumažėjo kraujavimų dažnis, todėl tikime, kad šis vaistas reikšmingai pakeis inhibitorine hemofilija A sergančių pacientų gyvenimą ir palengvins šios ligos gydymą, nes vaisto leidžiama po oda vieną kartą per savaitę.“ 

Nauji „HAVEN 1“ rezultatai po 31 savaitės vidutinės stebėjimo trukmės parodė, kad emicizumabo profilaktikos grupėje, palyginus su pagal poreikį („on-demand“) skiriamų apeinančio veikimo preparatų grupe, žymiai didesniam skaičiui pacientų  nepasireiškė nei vieno kraujavimo („nulinis“ kraujavimas), vertinant visus gydytus kraujavimus (atitinkamai 629% ir 5,6%), gydytus spontaninius kraujavimus (atitinkamai 68,6% ir 11,1%), gydytus kraujavimus į sąnarius (atitinkamai 85,7% ir 50,0%), gydytus kraujavimus į sąnarius-taikinius (atitinkamai 94,3% ir 50,0%) ir visus (gydytus ir negydytus) kraujavimus (atitinkamai 37,1% ir 5,6%). Šiame tyrime buvo nustatytas kliniškai svarbus ir statistiškai reikšmingas su sveikata susijęs gyvenimo kokybės pagerėjimas (vertintas 25 savaitę pagal patvirtintus Haem-A-QoL ir EQ-5D-5L klausimynus).

Papildomoje tyrimo grupėje (grupė C, n=49) anksčiau AVP profilaktiškai gydyti pacientai gavo profilaktinį gydymą emicizumabu. Dalis šios grupės pacientų (n=24) anksčiau dalyvavo neintervenciniame tyrime (NIT), todėl pirmą kartą tam pačiam pacientui buvo galima atlikti dviejų profilaktikos režimų palyginamąją analizę. Šios analizės metu buvo nustatyta, kad emicizumabo profilaktikos metu, palyginti su anksčiau gautos AVP profilaktikos NIT metu, gydytų kraujavimų sumažėjo 79% (SR=0,21, p=0,0003). Be to, emicizumabo profilaktikos metu gydytų kraujavimų nepasireiškė („nulinis“ kraujavimas) 70,8% pacientų, o, skiriant AVP profilaktikos ankstesniame NIT, tik 12,5% pacientų.

„Tyrimas „HAVEN 1“ yra vienas iš sudėtingiausių iki šiol atliktų hemofilija A su inhibitoriais prieš VIII faktorių sergančių pacientų klinikinių tyrimų. Jame pirmą kartą buvo palygintas profilaktinis gydymas emicizumabu su anksčiau tam pačiam pacientui skirtu apeinančio veikimo preparatų profilaktika, – paaiškino Bonos universiteto Vokietijoje Eksperimentinės hematologijos ir transfuzinės medicinos instituto profesorius Johannes Oldenburg.  – Emicizumabas, palyginus su pagal poreikį arba profilaktiškai skiriamais apeinančio veikimo preparatais, sumažino visų kraujavimų skaičių visose vertinimo grupėse, todėl šis vaistas gali tapti vienu iš svarbiausių hemofilijos A gydymo mokslinių atradimų per pastaruosius 30 metų.“

Nepageidaujami reiškiniai (NR), kurie buvo nustatyti 5% arba daugiau emicizumabu gydytų pacientų, buvo injekcijos vietos reakcija, galvos skausmas, nuovargis, viršutinių kvėpavimo takų infekcija ir sąnarių skausmas (artralgija). Kaip jau buvo pranešta anksčiau, emicizumabo profilaktikos metu sunkūs nepageidaujami reiškiniai – tromboembolija (TE) ir trombinė mikroangiopatija (TMA) - pasireiškė atitinkamai dviems ir trims pacientams*. Bendras TMA* ir TE įvykių bruožas buvo emicizumabo profilaktikos metu skirtas AVP – aktyvuotas protrombino kompleksas didesne kaip 100 V/kg per parą doze vidutiniškai 24 valandas arba ilgiau iki įvykio pradžios. Nei vienu TE atveju nereikėjo antikoaguliacinio gydymo, o vienam iš šių pacientų atnaujintas emicizumabo vartojimas. TMA atvejai buvo laikini ir vienam iš pacientų atnaujintas emicizumabas.

Tarpiniai vienos „HAVEN 2“ grupės, kurioje inhibitorine hemofilija A sergantiems jaunesniems negu 12 metų vaikams buvo skirta emicizumabo profilaktika, rezultatai buvo tokie pat geri, kaip ir tyrimo „HAVEN 1“. Po vidutinės 12 savaičių stebėjimo trukmės buvo nustatyta, kad emicizumabo grupėje tik vienam iš devyniolikos vaikų buvo gydytas kraujavimas. Šiame tyrime nebuvo registruota nei vieno kraujavimo į sąnarius arba raumenis.

Profilaktinio gydymo efektyvumo palyginimas tam pačiam pacientui buvo atliktas vaikų, kurie anksčiau dalyvavo NIT, grupėje (n=8). Visiems emicizumabu gydytiems vaikams nepasireiškė kraujavimų, kuriuos reikėtų gydyti (gydytų kraujavimų sumažėjo 100%). Anksčiau šiems vaikams metinis kraujavimų dažnis (MKD) svyravo nuo 0 iki 34,24. Analizuotoje grupėje buvo septyni vaikai, kuriems anksčiau buvo skirta AVP profilaktika, ir vienas vaikas, kuris buvo gydytas AVP įvykus kraujavimui („on-demand“). Palyginus emicizumabo koncentraciją vaikų, suaugusiųjų ir paauglių kraujyje (farmakokinetiką), buvo nustatyta, kad vaikams tinka ta pati emicizumabo dozė, kaip suaugusiesiems ir paaugliams. Dažniausias NR emicizumabo grupėje „HAVEN 2“ tyrime buvo lengva injekcijos vietos reakcija ir peršalimo simptomai (nazofaringitas). Nebuvo nustatyta nei vieno TE ar TMA atvejo.

„Hemofilija A su inhibitoriais prieš VIII faktorių sergantys vaikai ir jais besirūpinantys suaugusieji neretai susiduria su sudėtingomis problemomis. Tai - ne tik kraujavimo stabdymas, bet ir dažnos injekcijos į veną, dėl kurių neretai reikia implantuoti ilgalaikius centrinės venos kateterius arba portus“, – sakė Los Andželo vaikų ligoninės Hemostazės ir trombozės programos direktorius ir Los Andželo Pietų Kalifornijos universiteto Keck medicinos mokyklos profesorius, medicinos daktaras Guy Young.

„Tarpiniai „HAVEN 2“ rezultatai rodo, kad emicizumabas nuo kraujavimų gali apsaugoti vaikus, kuriems nustatyti inhibitoriai,. Vieną kartą per savaitę skiriamos poodinės vaisto injekcijos gali palengvinti hemofilijos gydymą ir vaikams, ir jų tėvams“.

Abiejų tyrimų („HAVEN 1“ ir „HAVEN 2“) duomenys buvo pateikti svarstymui dėl vaisto registracijos Europos medicinos agentūrai (EMA) ir JAV Maisto ir vaistų administracijai (FDA). FDA suteikė emicizumabui proveržio vaisto statusą inhibitorine hemofilija A sergančių suaugusiųjų ir paauglių gydymui 2015 metų rugsėjo mėnesį. Šiuo metu vyksta papildomi tyrimai, kuriuose emicizumabas yra skiriamas hemofilija A sergantiems pacientams be inhibitorių ir su inhibitoriais ir tiriamas retesnis šio vaisto dozavimas.

*Vienas įvykis registruotas po duomenų rinkimo pirminei analizei pabaigos

**Du pacientai buvo gydyti ir rekombinantiniu FVIIa (rFVII)

Apie tyrimą „HAVEN1“ (NCT02622321)

„HAVEN 1“ yra randomizuotas, multicentrinis, atviras, III fazės tyrimas, kuriame buvo vertintas profilaktinio gydymo emicizumabu efektyvumas ir  saugumas bei tirtos farmakokinetinės vaisto savybės suaugusiems pacientams ir paaugliams, sergantiems inhibitorine hemofilija A.  Profilaktinis gydymas emicizumabu buvo lygintas su pagal poreikį skiriamu gydymu (ne profilaktinis, epizodinis gydymas) apeinančio veikimo preparatais (AVP). Tyrime dalyvavo 109 inhibitorine hemofilija A sergantys pacientai (12 metų ir vyresni), kurie anksčiau buvo gydyti AVP epizodiškai arba profilaktiškai. 

Anksčiau epizodinį gydymą apeinančio veikimo preparatais gavę pacientai atsitiktinės atrankos būdu santykiu 2:1 buvo paskirti į profilaktinio gydymo emicizumabu grupę (A grupė) arba grupę, kurioje profilaktinio gydymo nebuvo (B šaka). Anksčiau profilaktinį gydymą AVP gavę pacientai buvo paskirti į profilaktinio gydymo emicizumabu grupę (C grupė). Kiti anksčiau AVP gydyti pacientai (gydyti pagal poreikį arba profilaktiškai) buvo įtraukti į D grupę. Pagal protokolą visose grupėse  buvo leidžiama epizodiškai skirti AVP tuo atveju, jeigu prasidėjo kraujavimas.

Pirminis tyrimo tikslas buvo nustatyti gydytų kraujavimo epizodų skaičių per tam tikrą laiko tarpą emicizumabo profilaktikos grupėje (A grupėje) ir palyginti kraujavimų dažnį su profilaktikos negavusių pacientų grupe (B grupė). Antriniai tikslai buvo bendras kraujavimo dažnis, kraujavimo į sąnarius dažnis, spontaninio kraujavimo dažnis, kraujavimo į sąnarį-taikinį dažnis, su sveikata siejama gyvenimo kokybė/sveikatos būklė, kraujavimų dažnio palyginimas tiems patiems pacientams, anksčiau gavusiems profilaktinį gydymą APV (C grupė) ir anksčiau negavusiems profilaktinio gydymo APV (B grupė). Be to, buvo vertinamas saugumas ir farmakokinetiniai duomenys.

Apibendrinti tyrimo „HAVEN 1“ rezultatai (pristatyti tarptautiniame Trombozės ir hemostazės draugijos kongrese)

Tyrimo pavadinimas „HAVEN 1“ (NCT02622321)
Tyrimo aprašymas III fazės, randomizuotas, multicentrinis, atviras tyrimas, kuriame buvo tiriamas hemofilija A su inhibitoriais prieš VIII faktorių sergančių pacientų profilaktinio gydymo emicizumabu efektyvumas, saugumas ir farmakokinetika ir šie duomenys lyginami su pacientų grupe, kurie negavo emicizumabo profilaktikos
Pacientai Hemofilija A su inhibitoriais sergantys pacientai ≥12 metų, kurie gauna epizodinį arba profilaktinį gydymą apeinančio poveikio preparatu (-ais) (N=109)
 
Tyrimo grupė Be profilaktikos  (anksčiau epizodinis AVP skyrimas) (B šaka; n=18) Emicizumabo profilaktika (anksčiau epizodinis AVP skyrimas) (A šaka; n=35)
Gydyti kraujavimai – metinis kraujavimų dažnis (MKD) (pirminis tikslas)
Metinis kraujavimų dažnis [MKD]* (95% PI) 23,3 (12,33; 43,89) 2,9 (1,69; 5,02)
Sumažėjimas %  (RD, p-dydis) 87% sumažėjimas (SR= 0,13, p<0,0001)
Vidutinis MKD (interkvartilinės ribos) 18,8 (12,97; 35,08) 0,0 (0,00; 3,73)
Pacientų %, kuriems nebuvo kraujavimų (nulinis kraujavimas) (95% PI)  5,6 (0,1; 27,3) 62,9 (44,9; 78,5)
Visų kraujavimų MKD (antrinis tikslas)
MKD*  (95% PI)  28,3  (16,79; 47,76) 5,5  (3,58; 8,60)
Sumažėjimo %  (RD, p-dydis)  80% sumažėjimas  (SR= 0,20, p<0,0001)
Pacientų %, kuriems nebuvo kraujavimų (nulinis kraujavimas) (95% PI) 5,6  (0,1; 27,3) 37,1  (21,5; 551)
Gydytų spontaninių kraujavimų MKD (antrinis tikslas)
MKD*  (95% PI)  16,8  (9,94; 28,30) 1,3  (0,73; 2,19)
Sumažėjimo %  (RD, p-dydis) 92% sumažėjimas  (SR= 0,08, p<0,0001)
Pacientų %, kuriems nebuvo kraujavimų (nulinis kraujavimas) (95% PI) 11,1  (1,4; 34,7) 68,6  (50,7; 83,1)
Gydytų kraujavimų į sąnarius MKD (antrinis tikslas)
MKD*  (95% PI)  6,7  (1,99; 22,42) 0,8  (0,26; 2,20)
Sumažėjimo %  (RD, p-dydis)  89% sumažėjimas  (RD= 0,11, p= 0,0050)
Pacientų %, kuriems nebuvo kraujavimų (nulinis kraujavimas) (95% PI) 50,0  (26,0; 74,0) 85,7  (69,7; 95,2)
Gydytų kraujavimų į sąnarius-taikinius MKD (antrinis tikslas)
MKD*  (95% PI)  3,0  (0,96; 9,13) 0,1  (0,03; 0,58)
Sumažėjimo %  (RD, p-dydis)  95% sumažėjimas  (SR= 0,05, p= 0,0002)
Pacientų %, kuriems nebuvo kraujavimų (nulinis kraujavimas) (95% PI) 50,0  (26,0; 74,0) 94,3  (80,8; 99.3)
Gydytų kraujavimų MKD tam pačiam pacientui (C grupės pacientai, kurie dalyvavo NIT, n=24; antrinis tikslas)
Tyrimo grupė  Ankstesnė profilaktika APP Emicizumabo profilaktika
MKD* (95% PI) 15., (11,08; 22,29) 3,3 (1,33; 8,08)
Sumažėjimo % (RD, p-dydis) 79% sumažėjimas (SR= 0,21, p=0,0003)
Vidutinis MKD (interkvartilinės ribos)  12.0  (5.73; 24.22) 0.0  (0.00; 2.23)
Pacientų %, kuriems nebuvo kraujavimų (nulinis kraujavimas) (95% PI) 12.5 (2.7; 32.4) 70.8 (48.9; 87.4)

*Negatyvios binominės regresijos modelis

Apibendrinti saugumo duomenys: visi emicizumabu gydyti pacientai
 Emicizumabo profilaktika  (N=103)
Visi nepageidaujami reiškiniai (NR) 198
Visi dalyviai, kuriems pasireiškė ≥1 NR  73 (70,9)
Susiję NR  23 (22,3)
Pavojingi NR (%)  9 (8,7)
≥3 laipsnio NR (%)  8 (7,8)
Injekcijos vietos reakcija  15 (14,6)
Galvos skausmas 12 (11,7)
Viršutinių kvėpavimo takų infekcija  9 (8,7)
Nuovargis  6 (5,8)
Sąnarių skausmas (artralgija)  6 (5,8)
Trombinė mikroangiopatija (TMA)  3 (2,9)*
Pavojingi tromboembolijos įvykiai  2 (1,9)**
Mirtis*  1 (<1)

*Trečias TMA atvejis nustatytas po pirminio duomenų rinkimo datos pabaigos; be to, pacientui įvyko mirtinas kraujavimas iš tiesiosios žarnos.
**Pavojingi tromboembolijos įvykiai – vienam pacientui diagnozuota odos nekrozė ir paviršinis tromboflebitas, kitam-veninių galvos ančių trombozė.
Nei vienam pacientui nebuvo rasta antikūnų prieš vaistą (APV).

 

Apie tyrimą „HAVEN 2“ (NCT02795767)

„HAVEN 2“ yra vienos grupės, multicentrinis, atviras, III fazės tyrimas, kuriame buvo vertinamas vieną kartą per savaitę poodine injekcija skiriamo emicizumabo efektyvumas, saugumas ir farmakokinetika. Tarpinėje analizėje po vidutinės 12 savaičių gydymo trukmės buvo išnagrinėti devyniolikos jaunesnių nei 12 metų vaikų, kurie sirgo hemofilija A su inhibitoriais prieš VIII faktorių ir buvo gydomi AVP, duomenys. Tyrimo tikslai buvo nustatyti gydytų kraujavimų skaičių per tam tikrą laiko tarpą emicizumabo profilaktikos metu, įvertinti vaisto saugumą, farmakokinetiką, su sveikata susijusią gyvenimo kokybę ir vaiką prižiūrinčio asmens , gyvenimo kokybę. 

Apibendrinti tyrimo „HAVEN 2“ tarpiniai rezultatai (pristatyti tarptautiniame Trombozės ir hemostazės draugijos kongrese)

Tyrimo pavadinimas  „HAVEN 2“ (NCT02795767)
Tyrimo aprašymas  III fazės, vienos grupės, atviras tyrimas, kuriame buvo vertinamas vieną kartą per savaitę poodine injekcija skiriamo emicizumabo efektyvumas, saugumas ir farmakokinetika
Pacientai Hemofilija A su inhibitoriais sergantys pacientai, jaunesni nei 12 metų amžiaus (arba 12-17 metų, jeigu jų svoris <40 kg), anksčiau gydyti AVP (N=20)
Tyrimo grupė Emicizumabo profilaktika (iš viso N=20; į efektyvumo analizę įtraukta N=19)
Gydytų kraujavimų MKD
Pacientų %, kuriems nebuvo kraujavimų (nulinis kraujavimas) (95% PI) 94,7 (74,0; 99,9)
Visų kraujavimų MKD
Pacientų %, kuriems nebuvo kraujavimų (nulinis kraujavimas) (95% PI) 63,2 (38,4; 83,7)
Gydytų spontaninių kraujavimų MKD
Pacientų %, kuriems nebuvo kraujavimų (nulinis kraujavimas) (95% PI) 94,7 (74,0; 99,9)
Saugumas
≥3 laipsnio NR (%)  3 (15,0%)
Pavojingi NR (%)*  3 (15,0%)
Susiję NR**  3 (15,0%)
Injekcijos vietos reakcija  3 (15,0%)*

Apie emicizumabą (ACE910)

Emicizumabas yra tiriamasis bispecifinis monokloninis antikūnas, kuris tarpusavyje sujungia IXa ir X krešėjimo faktorius. Minėti faktoriai yra baltymai, kurie aktyvina natūralią krešėjimo kaskadą ir atstato pažeistą kraujo krešėjimo procesą. Emicizumabas yra paruoštas vartojimui tirpalas, kurį reikia leisti po oda vieną kartą per savaitę.

Šiuo metu vyksta III fazės emicizumabo tyrimai, kuriuose dalyvauja 12 metų ir vyresni pacientai, sergantys hemofilija su inhibitoriais prieš VIII faktorių arba be jų, ir vaikai, jaunesni nei 12 metų, kuriems nustatyti inhibitoriai prieš VIII faktorių.

Kituose tyrimuose vertinamas retesnis emicizumabo skyrimas. Emicizumabo vystymo programoje yra tiriamas vaisto saugumas ir efektyvumas bei siekiama išvengti problemų, kurios siejamos su dabartiniu hemofilijos gydymu – trumpalaikis dabar naudojamų vaistų veikimas, inhibitorių prieš VIII faktorių atsiradimas ir dažnos injekcijos į veną. Emicizumabas buvo sukurtas bendrovėje „Chugai Pharmaceutical Co“ ir toliau vystomas bendradarbiaujant bendrovėms„Chugai“, „Roche“ ir „Genentech“. 

Apie hemofiliją A

Hemofilija A yra paveldima, sunki liga., ja sergančių pacientų kraujo krešėjimas yra nepilnavertis, todėl jie kenčia nuo nekontroliuojamų ir dažnai be priežasties atsirandančių kraujavimų. Hemofilija A serga apie 320 000 žmonių pasaulyje1,2, iš jų maždaug 50-60% serga sunkia šios ligos forma3. Hemofilija A sergančių pacientų kraujyje VIII faktoriumi vadinamo krešėjimo baltymo yra per mažai arba visai nėra. Sveiko žmogaus organizme, prasidėjus kraujavimui, VIII faktorius suriša IXa ir X krešėjimo faktorius. Šis etapas yra būtinas formuojantis krešuliui, kuris sustabdo kraujavimą. Nuo hemofilijos A sunkumo formos priklauso kraujavimų, ypač į sąnarius arba raumenis, dažnis.1 Šie kraujavimai gali sukelti rimtas sveikatos problemas - jie dažnai sukelia skausmą, lėtinį sąnarių sutinimą, deformaciją, sumažėjusį judrumą ir ilgalaikį sąnarių pakenkimą.4 Kraujavimai ne tik blogina pacientų gyvenimo kokybę,5 bet gali būti pražūtingi, jeigu kraujas išsilieja gyvybei svarbiuose organuose, pavyzdžiui galvos smegenyse.6,7 Sunki komplikacija yra inhibitorių prieš VIII faktorių atsiradimas pakaitine VIII faktoriaus terapija gydomiems pacientams.8 Inhibitoriai yra organizmo imuninės sistemos gaminami antikūnai, kurie prisijungia prie gydymui skiriamo VIII faktoriaus ir blokuoja jo veikimą,9 todėl tampa labai sunku, o kartais ir neįmanoma, padidinti VIII faktoriaus kiekio paciento kraujyje iki tokio lygio, kurio reikia, kad kraujavimas sustotų. Dauguma hemofilija A sergančių pacientų, kuriems atsiranda inhibitoriai, gydomi AVP įvykus kraujavimui (epizodiškai) arba profilaktiškai, kad kraujavimas neįvyktų. Yra žinoma, kad AVP yra ne tokie veiksmingi ir jų efektyvumas yra mažiau nuspėjamas, negu hemofilija A be inhibitorių sergantiems pacientams pakaitinei terapijai skiriamo VIII faktoriaus.10  

„Roche“ pasiekimai hematologijoje

Daugiau kaip 20 metų „Roche“ kuria vaistus, kurie keičia įprastinį hematologinių ligų gydymą. Šiuo metu bendrovė kaip niekada daug investuoja į naujų kraujo ligų gydymui skirtų vaistų kūrimą.

Be jau registruotų vaistų MabThera (rituksimabo), Gazyvaro (obinutuzumabo) ir kartu su „AbbVie” sukurtu Venclexta (venetoklakso), bendrovės „Roche“ kuriamų hematologinių vaistų tyrimo fazėje yra Tecentriq (atezolizumabas), anti-CD79b antikūno ir vaisto junginys (polatuzumabo vedotinas/RG7596) ir maža molekulė - MDM2  antagonistas (idasanutlinas/ RG7388). Bendrovė „Roche“ kuria naujas molekules ne tik onkologinėms kraujo ligoms įveikti – šiuo metu kuriamas tiriamasis vaistas emicizumabas (ACE910) hemofilijai A gydyti.

Apie „Roche“

Bendrovės „Roche“ centrinė būstinė įsikūrusi Bazelyje (Šveicarija). „Roche“ yra didžiausia pasaulyje biotechnologijų bendrovė ir lyderė tyrimais pagrįstos sveikatos priežiūros srityje, kurianti vaistus ir diagnostikos priemones.

„Roche“ gamina vaistus onkologinėms, virusų sukeltoms, uždegiminėms, centrinės nervų sistemos ligoms gydyti. Bendrovė yra pasaulinė lyderė in vitro ir vėžio diagnostikos srityje, taip pat diabeto priežiūros srityje.

Savo sveikatos priežiūros strategiją bendrovė grindžia individualiu požiūriu į kiekvieną pacientą. Taip sukuriami vaistai ir diagnostikos priemonės, kuriais galima akivaizdžiai pagerinti pacientų sveikatą, gyvenimo kokybę ir prailginti jų gyvenimo trukmę.

„Roche“ buvo įkurta 1896 metais ir jau daugiau nei šimtmetį ženkliai prisideda prie sveikatos gerinimo visame pasaulyje. Net dvidešimt devyni bendrovės „Roche“ sukurti medikamentai (antibiotikai, vaistai nuo maliarijos, chemoterapiniai vaistai) įtraukti į Pasaulio sveikatos organizacijos (PSO) būtinųjų vaistų sąrašą. Bendrovė „Roche“ aštuonerius metus iš eilės pripažįstama kaip farmacijos, biotechnologijos ir biomedicinos mokslų pramonės lyderė pagal Dou Džonso tvarumo indeksą.

Bendrovės „Roche“ padaliniuose 2016 metais dirbo daugiau nei 94 000 darbuotojų visame pasaulyje, o į tyrimų ir vystymo programas buvo investuota 9,9 milijardo Šveicarijos frankų. Įmonių grupės apyvarta siekė 50,6 milijardo Šveicarijos frankų. Įmonių grupė „Roche“ valdo bendrovę „Genentech“ (JAV), jai priklauso kontrolinis Japonijos įmonės „Chugai Pharmaceutical“ akcijų paketas.

Daugiau informacijos galite rasti internete: www.roche.comwww.roche.lt.

Visi straipsnyje paminėti prekių ženklai yra saugomi įstatymų.

Literatūra

1. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Last accessed July 2017: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf

2. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.

3. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.

4. Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.

5. Flood, E et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models. European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18.

6. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2012. 2012; 362–8.

7. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors. Haemophilia 2012; 18: 39–45.

8. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319–s329.

9. Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039-48

10. Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia 2009; 15:3-10.