Pranešimai spaudai

Vilnius, 20.11.2017

„Roche“ vaistas emicizumabas reikšmingai sumažino kraujavimų skaičių III fazės klinikiniame hemofilijos A tyrime

  • HAVEN 3 tyrime buvo pasiektas pirminis ir pagrindiniai antriniai tikslai.
  • Profilaktinis gydymas emicizumabu buvo pranašesnis už profilaktinį gydymą VIII faktoriumi, lyginant šių vaistų efektyvumą skiriant juos tam pačiam pacientui..

Bendrovė „Roche“ (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) pranešė apie teigiamus III fazės klinikinio tyrimo HAVEN 3 rezultatus, kuriame buvo lyginamas vaistas emicizumabas ir VIII faktorius, gydant neinhibitorine hemofilija A sergančius suaugusiusius ir paauglius (12 metų ir vyresnius). Tyrime buvo pasiektas pirminis tikslas – įrodyta, kad pacientai, kuriems kas savaitę buvo skirtas profilaktinis gydymas emicizumabu, palyginti su profilaktinio gydymo negavusiais pacientais, turėjo statistiškai ir kliniškai reikšmingai mažiau gydytų kraujavimų per tam tikrą laiko tarpą. Tyrime buvo pasiekti ir pagrindiniai antriniai tikslai. Vienas iš šių tikslų buvo statistiškai ir kliniškai reikšmingas gydytų kraujavimų skaičiaus per tam tikrą laiko tarpą sumažėjimas profilaktinio gydymo emicizumabu šakoje, kurioje vaisto pacientams buvo leidžiama kas dvi savaites, palyginti su profilaktinio gydymo negavusia šaka. Svarbu pažymėti, kad kas savaitę skiriama profilaktika emicizumabu buvo pranašesnė už profilaktinį gydymą VIII faktoriumi – įrodyta, kad profilaktika emicizumabu, palyginti su tam pačiam pacientui anksčiau skirta profilaktika VIII faktoriumi, statistiškai ir kliniškai reikšmingai sumažino gydytų kraujavimų skaičių. Dažniausi gydymo emicizumabu nepageidaujami reiškiniai buvo injekcijos vietos reakcijos. Nebuvo gauta jokių naujų su vaisto saugumu susijusių pranešimų. Šiame tyrime nebuvo nustatyta nei vieno trombinės mikroangiopatijos ar trombozės atvejo.

„Roche“ vykdančioji medicinos direktorė bei produktų vystymo padalinio direktorė, medicinos mokslų daktarė Sandra Horning informavo, kad emicizumabas yra pirmasis vaistas, kuris yra efektyvesnis už profilaktinį gydymą VIII faktoriumi: „Hemofilija A be inhibitorių sergančių pacientų tyrimo rezultatai yra dar vienas mūsų klinikinių tyrimų programos pasiekimas. Šioje programoje jau turime gerus HAVEN 1 ir tarpinius HAVEN 2 hemofilijos su inhibitoriais tyrimų rezultatus. Planuojame dirbti su atsakingomis sveikatos institucijomis, kad šis vaistas kuo greičiau pasiektų visus hemofilija A sergančius pacientus.“

„Gerai žinoma, kad profilaktinis gydymas yra geriausias hemofilijos A gydymo metodas, bet profilaktinio gydymo metu reikia dažnų intraveninių injekcijų, kai kurie pacientai net ir profilaktikos metu gali kraujuoti, o kai kurie gydomi tik atsiradus kraujavimui, – sakė Pietų Afrikos Johanesburgo Vitvatersando ir NHLS universiteto Sveikatos mokslų fakultete dirbantis Johnny Mahlangu. – emicizumabo galima leisti po oda vieną kartą per savaitę arba kas antrą savaitę, todėl šis vaistas gali tapti patrauklia efektyvaus profilaktinio gydymo alternatyva didesniam hemofilija A sergančių pacientų skaičiui. Emicizumabas gali padėti sutaupyti laiko, kurio reikalauja dabartinis gydymas.“

Tyrimo HAVEN 3 duomenys bus pristatyti medicinos konferencijoje ir pateikti svarstymui dėl vaisto registracijos atsakingoms sveikatos institucijoms visame pasaulyje. Šio tyrimo rezultatai papildė jau turimus pacientų, sergančių hemofilija su inhibitoriais, tyrimų duomenis – emicizumabas gali būti naudinga visiems hemofilija A sergantiems pacientams, nepriklausomai nuo to, ar jiems yra nustatyta inhibitorių, ar ne. JAV Maisto ir vaistų agentūra, įvertinusi tyrimų HAVEN 1 ir HAVEN 2 duomenis, neseniai registravo emicizumabą suaugusių ir vaikų, sergančių hemofilija A su inhibitoriais, gydymui. Šiuo metu pagreitintas šio vaisto vertinimas vyksta Europos vaistų agentūroje.

Apie tyrimą HAVEN 3 (NCT02847637)

HAVEN 3 yra randomizuotas, multicentrinis, atviras, III fazės tyrimas, kuriame lyginamas profilaktinio gydymo emicizumabu ir jokio profilaktinio gydymo negaunančių (epizodinis, įvykus kraujavimui, gydymas VIII faktoriumi) šakų, efektyvumas, saugumas ir farmakokinetika hemofilija A be inhibitorių prieš VIII faktorių sergantiems pacientams. Tyrime dalyvavo 152 pacientai, sergantys hemofilija A (12 metų ir vyresni), kurie anksčiau buvo gydyti VIII faktoriumi įvykus kraujavimui arba profilaktiškai. Pacientai, kurie anksčiau buvo gydyti VIII faktoriumi įvykus kraujavimui, atsitiktinės atrankos būdu, santykiu 2:2:1, buvo suskirstyti į tris šakas: profilaktinio gydymo emicizumabu, skiriamos poodine injekcija po 3 mg kilogramui kūno svorio kas savaitę iš viso keturias savaites, o vėliau po 1,5 mg kilogramui kūno svorio kas savaitę iki tyrimo pabaigos (šaka A), profilaktinio gydymo emicizumabu, skiriamo poodine injekcija po 3 mg kilogramui kūno svorio kas savaitę iš viso keturias savaites, o vėliau po 3 mg kilogramui kūno svorio kas dvi savaites iki tyrimo pabaigos (šaka B) ir jokio profilaktinio gydymo (šaka C). Pacientams, kurie anksčiau gydyti VIII faktoriumi profilaktiškai , buvo skiriamas profilaktinis gydymas emicizumabu, leidžiamu į poodį po 3 mg kilogramui kūno svorio kas savaitę iš viso keturias savaites, o vėliau po 1,5 mg kilogramui kūno svorio kas savaitę iki tyrimo pabaigos (šaka D). Protokole buvo leidžiama skirti epizodinį gydymą VIII faktoriumi, įvykus kraujavimui.

Apie emicizumabą

Emicizumabas yra bispecifinis antikūnas, tiesiogiai veikiantis IXa ir X krešėjimo faktorius – juos sujungia tarpusavyje. Minėti faktoriai yra baltymai, kurie aktyvina natūralią krešėjimo kaskadą ir atstato pažeistą kraujo krešėjimo procesą hemofilija A sergantiems pacientams. Emicizumabas yra skiriamas profilaktiniam gydymui – vartojimui paruoštas tirpalas yra leidžiamas po oda vieną kartą per savaitę.
Klinikinio vystymo programoje vertinamas emicizumabo saugumas, efektyvumas bei siekiama išvengti problemų, kurios siejamos su dabartiniu hemofilijos gydymu – tai trumpalaikis dabar vartojamų vaistų veikimas, inhibitorių prieš VIII faktorių atsiradimas ir dažnos injekcijos į veną. Emicizumabą sukūrė bendrovė „Chugai Pharmaceutical Co“, ir toliau jis vystomas bendradarbiaujant bendrovėms „Chugai“, „Roche“ ir „Genentech“.

Apie hemofiliją A

Hemofilija A yra paveldima, sunki liga. Ja sergančių pacientų kraujo krešėjimas yra nepilnavertis, todėl jie kenčia nuo nekontroliuojamų ir dažnai be priežasties atsirandančių kraujavimų. Hemofilija A serga apie 320000 žmonių pasaulyje1,2, iš jų maždaug 50-60% serga sunkia šios ligos forma3. Hemofilija A sergančių pacientų kraujyje VIII faktoriumi vadinamo krešėjimo baltymo yra per mažai arba visai nėra. Sveiko žmogaus organizme, prasidėjus kraujavimui, VIII faktorius suriša IXa ir X krešėjimo faktorius. Šis etapas yra būtinas formuojantis krešuliui, kuris sustabdo kraujavimą. Nuo hemofilijos A sunkumo formos priklauso kraujavimų, ypač į sąnarius arba raumenis, dažnis.1 Šie kraujavimai gali sukelti rimtas sveikatos problemas - jie dažnai sukelia skausmą, lėtinį sąnarių sutinimą, deformaciją, sumažėjusį judrumą ir ilgalaikį sąnarių pakenkimą.4 Kraujavimai ne tik blogina pacientų gyvenimo kokybę,5 bet gali būti pražūtingi, jeigu kraujas išsilieja gyvybei svarbiuose organuose, pavyzdžiui galvos smegenyse.6,7

„Roche“ pasiekimai hematologijoje

Daugiau kaip 20 metų „Roche“ kuria vaistus, kurie keičia įprastinį hematologinių ligų gydymą. Šiuo metu bendrovė kaip niekada daug investuoja į naujų kraujo ligų gydymui skirtų vaistų kūrimą.

Be jau registruotų vaistų MabThera (rituksimabo), Gazyvaro (obinutuzumabo) ir kartu su „AbbVie” sukurtu Venclexta (venetoklakso), bendrovės „Roche“ kuriamų hematologinių vaistų tyrimo fazėje yra Tecentriq (atezolizumabas), anti-CD79b antikūno ir vaisto junginys (polatuzumabo vedotinas/RG7596) ir maža molekulė - MDM2 antagonistas (idasanutlinas/ RG7388). Bendrovė „Roche“ kuria naujas molekules ne tik onkologinėms kraujo ligoms įveikti – vaistas emicizumabas yra bispecifinis monokloninis antikūnas, skirtas hemofilijai A gydyti.

Apie „Roche“

Bendrovės „Roche“ centrinė būstinė įsikūrusi Bazelyje (Šveicarija). „Roche“ yra didžiausia pasaulyje biotechnologijų bendrovė ir lyderė tyrimais pagrįstos sveikatos priežiūros srityje, kurianti vaistus ir diagnostikos priemones.

„Roche“ gamina vaistus onkologinėms, virusų sukeltoms, uždegiminėms, centrinės nervų sistemos ligoms gydyti. Bendrovė yra pasaulinė lyderė in vitro ir vėžio diagnostikos srityje, taip pat diabeto priežiūros srityje.

Savo sveikatos priežiūros strategiją bendrovė grindžia individualiu požiūriu į kiekvieną pacientą. Taip sukuriami vaistai ir diagnostikos priemonės, kuriais galima akivaizdžiai pagerinti pacientų sveikatą, gyvenimo kokybę ir prailginti jų gyvenimo trukmę.

„Roche“ buvo įkurta 1896 metais ir jau daugiau nei šimtmetį ženkliai prisideda prie sveikatos gerinimo visame pasaulyje. Net dvidešimt devyni bendrovės „Roche“ sukurti medikamentai (antibiotikai, vaistai nuo maliarijos, chemoterapiniai vaistai) įtraukti į Pasaulio sveikatos organizacijos (PSO) būtinųjų vaistų sąrašą. Bendrovė „Roche“ devynerius metus iš eilės pripažįstama kaip farmacijos, biotechnologijos ir biomedicinos mokslų pramonės lyderė pagal Dou Džonso tvarumo indeksą.

Bendrovės „Roche“ padaliniuose visame pasaulyje 2016 metais dirbo daugiau nei 94 000 darbuotojų, o į tyrimų ir vystymo programas buvo investuota 9,9 milijardo Šveicarijos frankų. Įmonių grupės apyvarta siekė 50,6 milijardo Šveicarijos frankų. Įmonių grupė „Roche“ valdo bendrovę „Genentech“ (JAV), jai priklauso kontrolinis Japonijos įmonės „Chugai Pharmaceutical“ akcijų paketas.

Daugiau informacijos galite rasti internete: www.roche.com.

Visi straipsnyje paminėti prekių ženklai yra saugomi įstatymų.