Pranešimai spaudai

Vilnius, 14 Kovas, 2019

Europos Komisija patvirtino Roche bendrovės vaistinio preparato Hemlibra▼ registraciją sunkia hemofilija A sergantiems pacientams, kuriems nenustatyta VIII faktoriaus inhibitorių

·         Pirmasis vaistas, kuris reikšmingai sumažina kraujavimų dažnį, lyginant su ankstesniais profilaktiniam gydymui skirtais VIII faktoriais (remiantis prospektyviniais tų pačių pacientų palyginimo duomenimis).

·         Vienintelis profilaktiniam gydymui skirtas vaistas, kurį galima leisti po oda ir kuris turi keletą dozavimo pasirinkimo galimybių.

·         Hemlibra veiksmingumas ir saugumas įrodyti atlikus vieną iš plačiausios apimties pagrindžiamųjų klinikinių tyrimų programų hemofilija A sergantiems pacientams.

 

Bazelis, 2019 m. kovo 14 d. – Roche bendrovė (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) šią dieną paskelbė, kad Europos Komisija patvirtino Hemlibra® (emicizumabo) registraciją įprastinei kraujavimo epizodų profilaktikai pacientams, kurie serga sunkia hemofilija A (įgimta VIII faktoriaus stoka, FVIII kiekis < 1 %), kai nėra nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių. Hemlibra galima skirti visų amžiaus grupių pacientams, taip pat galima rinktis keletą dozavimo schemų (kartą per savaitę, kas dvi savaites arba kas keturias savaites) visiems hemofilija A sergantiems asmenims, įskaitant ir tuos, kuriems nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių.

Vaistinio preparato registracija pagrįsta pagrindžiamųjų HAVEN 3 ir HAVEN 4 klinikinių tyrimų rezultatais. HAVEN 3 tyrimo, į kurį buvo įtraukti hemofilija A sergantys pacientai, kai nebuvo nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių, metu skiriant profilaktinį gydymą Hemlibra nustatytas statistiškai patikimas ir kliniškai reikšmingas kraujavimo epizodų, kai prireikė skirti gydymą, skaičiaus sumažėjimas, lyginant su pacientų grupe, kuriems nebuvo skiriamas joks profilaktinis gydymas, bei lyginant su anksčiau skirtu profilaktiniu gydymu VIII faktoriais (remiantis prospektyviniais tų pačių pacientų palyginimo duomenimis). HAVEN 4 tyrimo metu, į kurį buvo įtraukti hemofilija A sergantys pacientai, kai buvo nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių arba jų nebuvo nustatyta, skiriant Hemlibra nustatytas kliniškai reikšmingas kraujavimo epizodų kontroliavimas, kai vaistinio preparato buvo skiriama kas keturias savaites.

„Mes džiaugiamės, kad dabar sunkia hemofilija A sergantys ES pacientai, kuriems nėra nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių, turės galimybę pajusti gydymo Hemlibra naudą, kadangi buvo nustatyta, jog šis vaistas reikšmingai sumažina kraujavimo epizodų skaičių, lyginant su pacientų grupe, kuriems nebuvo skiriamas joks profilaktinis gydymas, bei lyginant su anksčiau skirtu profilaktiniu gydymu VIII faktoriais“, sakė Cà Granda Foundation Maggiore ligoninės Milane Italijoje Angelo Bianchi Bonomi Hemofilijos ir trombozių centro Hemofilijų padalinio direktorė Dr. Elena Santagostino. „Mes tikimės, kad trijų skirtingų dozavimo schemų pasirinkimas leis hemofilija A sergantiems pacientams ir jų gydytojams pasirinkti tinkamiausią gydymą“.

„Šio vaisto registracija yra kertinis įvykis, kadangi Hemlibra yra pirmasis per beveik 20 paskutiniųjų metų naujosios grupės vaistas, skirtas gydyti sunkia hemofilija A sergančius pacientus, kuriems nėra nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių“, sakė Roche bendrovės vykdančioji medicinos bei produktų vystymo padalinio direktorė, medicinos mokslų daktarė Sandra Horning. „Be to, skiriant Hemlibra galima veiksmingai kontroliuoti kraujavimų epizodus vaisto leidžiant po oda kartą per savaitę, kas dvi savaites arba kas keturias savaites. Mes toliau bendradarbiausime su ES valstybėmis narėmis, kad šis svarbus gydymo metodas kuo greičiau pasiektų tuos pacientus, kuriems jis reikalingas“.

III fazės HAVEN 3 tyrimo metu suaugusiesiems ir 12 metų bei vyresniems paaugliams, kurie sirgo hemofilija A, kai nebuvo nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių, profilaktinis gydymas Hemlibra buvo skiriamas kartą per savaitę (n = 36) arba kas dvi savaites (n = 35); šiems pacientams nustatytas atitinkamai 96 % (dažnių santykis [DS] = 0,04; p < 0,0001) ir 97 % (DS = 0,03; p < 0,0001) kraujavimų, kai prireikė skirti gydymą, epizodų sumažėjimas, lyginant su tais pacientais, kuriems nebuvo skiriamas joks profilaktinis gydymas (n = 18). Hemlibra yra pirmasis vaistas, kuris reikšmingai sumažina kraujavimo epizodų skaičių, lyginant su anksčiau skirtu profilaktiniu gydymu VIII faktoriais, t. y., standartiniu gydymu hemofilija A sergantiems pacientams, kuriems nenustatyta VIII faktoriaus inhibitorių. Tai buvo įrodyta nustačius statistiškai reikšmingą kraujavimų, kai prireikė skirti gydymą, epizodų skaičiaus sumažėjimą 68 % (DS = 0,32; p < 0,0001), lyginant tų pačių pacientų duomenis (n = 48), kai jiems anksčiau prospektyvinio neintervencinio tyrimo metu buvo skirtas profilaktinis gydymas VIII faktoriais, o vėliau gydymas buvo pakeistas į profilaktinį gydymą Hemlibra.

Vienos šakos III fazės HAVEN 4 tyrimo duomenimis, profilaktinį gydymą Hemlibra skiriant kas keturias savaites nustatytas kliniškai reikšmingas kraujavimo epizodų kontroliavimas hemofilija A sirgusiems suaugusiesiems ir 12 metų ar vyresniems paaugliams, kuriems buvo nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių (n = 5) arba kuriems VIII faktoriaus inhibitorių nustatyta nebuvo (n = 36).

Apibendrintais III fazės HAVEN tyrimų programos (n = 373) duomenimis nustatyta, kad dažniausios nepageidaujamos reakcijos, pasireiškusios 10 % Hemlibra vartojusių asmenų ar dažniau, buvo injekcijos vietos reakcijos (20 %), sąnarių skausmas (artralgija; 15 %) ir galvos skausmas (14 %).

2018 m. spalio 4 d. JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) prioritetinės peržiūros tvarka registravo Hemlibra įprastiniam profilaktiniai gydymui, siekiant apsaugoti nuo kraujavimo epizodų ar sumažinti jų dažnį, suaugusiesiems ir vaikams (naujagimiams ir vyresniems), kurie serga hemofilija A, kai nėra nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių. Anksčiau FDA jau buvo suteikusi Hemlibra inovatyvaus gydymo statusą gydant hemofilija A sergančius pacientus, kuriems nėra nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių. Prioritetinės peržiūros procedūros tvarka suteikiama tokiems vaistams, kai FDA nustato, jog šie vaistai gali reikšmingai pagerinti sunkių ligų gydymą, profilaktiką ar diagnostiką. Inovatyvaus gydymo statusas leidžia pagreitinti vaistų kūrimo ir registracijos procedūras, kai šie vaistai skirti sunkioms būklėms gydyti, o preliminarūs duomenys rodo, jog jie gali būti reikšmingai veiksmingesni nei šiuo metu prieinami gydymo metodai. Roche bendrovė pateikė vaisto registracijos paraiškas ir kitų pasaulio šalių kompetentingoms institucijoms.

Hemlibra jau yra registruotas daugiau kaip 60 pasaulio valstybių įprastiniam profilaktiniai gydymui, siekiant apsaugoti nuo kraujavimo epizodų ar sumažinti jų dažnį, pacientams, kurie serga sunkia hemofilija A ir kuriems nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių, įskaitant registraciją JAV 2017 m. lapkričio mėn., registraciją ES valstybėse narėse 2018 m. vasario mėn. ir registraciją Japonijoje 2018 m. kovo mėn. Vaisto poveikis ištirtas vienoje iš plačiausių pagrindžiamųjų klinikinių tyrimų programų su hemofilija A sergančiais pacientais, kuriems nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių arba šių inhibitorių nebuvo nustatyta, įskaitant atliktus keturis III fazės tyrimus (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 ir HAVEN 4).

Apie tyrimą HAVEN 3 (NCT02847637)

HAVEN 3 tyrimas buvo atsitiktinių imčių, daugiacentris, atvirasis, III fazės klinikinis tyrimas, skirtas įvertinti profilaktinio gydymo Hemlibra veiksmingumą, saugumą ir farmakokinetiką hemofilija A sergantiems pacientams, kuriems nebuvo nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių, lyginant su tais pacientais, kuriems nebuvo skirtas joks profilaktinis gydymas, t. y., kai pastariesiems buvo skiriamas epizodinis („pagal poreikį“) gydymas VIII faktoriumi. Į šį tyrimą buvo įtraukti 152 pacientai, kurie sirgo hemofilija A (12 metų ir vyresni) ir kuriems anksčiau buvo skirtas epizodinis („pagal poreikį“) ar profilaktinis gydymas VIII faktoriumi. Pacientai, kuriems anksčiau buvo skirtas epizodinis gydymas VIII faktoriumi, atsitiktine tvarka santykiu 2:2:1 buvo suskirstyti į grupes ir jiems buvo paskirtas profilaktinis gydymas Hemlibra po oda leidžiant 3 mg/kg dozę kartą per savaitę pirmąsias keturias savaites, o vėliau skiriant po 1,5 mg/kg kartą per savaitę bent 24 savaites (A grupėje), profilaktinis gydymas Hemlibra po oda leidžiant 3 mg/kg dozę kartą per savaitę pirmąsias keturias savaites, o vėliau skiriant po 3 mg/kg kas antrą savaitę bent 24 savaites (B grupėje), arba profilaktinis gydymas bent 24 savaites nebuvo skirtas (C grupėje). Pacientai, kuriems anksčiau buvo skirtas profilaktinis gydymas VIII faktoriumi, buvo paskirtas profilaktinis gydymas Hemlibra po oda leidžiant 3 mg/kg dozę kartą per savaitę pirmąsias keturias savaites, o vėliau skiriant po 1,5 mg/kg kartą per savaitę iki tyrimo pabaigos (D grupėje). Pagal tyrimo protokolą buvo leidžiama paskirti epizodinį gydymą VIII faktoriumi pasireiškus stipriam kraujavimui.

HAVEN 3 tyrimo metu buvo pasiektos numatytos pirminė ir svarbiausios antrinės vertinamosios baigtys. Tyrimo metu gauti duomenys rodo, kad:

·         skiriant profilaktinį gydymą Hemlibra kartą per savaitę arba kas dvi savaites nustatytas atitinkamai 96 % (DS = 0,04; p < 0,0001) ir 97 % (DS = 0,03; p < 0,0001) kraujavimų, kai prireikė skirti gydymą, epizodų sumažėjimas, lyginant su tais pacientais, kuriems nebuvo skiriamas profilaktinis gydymas;

·         55,6 % (95 % PI: 38,1; 72,1) asmenų, kuriems Hemlibra buvo skiriamas kas savaitę, ir 60 % (95 % PI: 42,1; 76,1) asmenų, kuriems gydymas Hemlibra buvo skiriamas kas dvi savaites, nepasireiškė nė vieno kraujavimo atvejo, lyginant su 0 % (95 % PI: 0,0; 18,5) asmenų, kuriems nebuvo skirtas profilaktinis gydymas;

·         skiriant profilaktinį gydymą Hemlibra kartą per savaitę arba kas dvi savaites nustatytas atitinkamai 95 % DS = 0,05; p < 0,0001) ir 95 % (DS = 0,05; p < 0,0001) kraujavimų į tikslinius sąnarius, kai prireikė skirti gydymą, epizodų sumažėjimas, lyginant su tais pacientais, kuriems nebuvo skiriamas profilaktinis gydymas;

·         skiriant profilaktinį gydymą Hemlibra kartą per savaitę arba kas dvi savaites nustatytas atitinkamai 95 % (DS = 0,05; p < 0,0001) ir 94 % (DS = 0,06; p < 0,0001) visų kraujavimų atvejų sumažėjimas, lyginant su tais pacientais, kuriems nebuvo skiriamas profilaktinis gydymas;

·         skiriant profilaktinį gydymą Hemlibra kartą per savaitę nustatytas statistiškai reikšmingas kraujavimų, kai prireikė skirti gydymą, epizodų skaičiaus sumažėjimas 68 % (DS = 0,32; p < 0,0001), lyginant tų pačių pacientų duomenis, kai jiems anksčiau prospektyvinio neintervencinio tyrimo metu buvo skirtas profilaktinis gydymas VIII faktoriais;

·         apibendrintais III fazės HAVEN tyrimų programos (n = 373) duomenimis nustatyta, kad dažniausios nepageidaujamos reakcijos, pasireiškusios 10 % Hemlibra vartojusių asmenų ar dažniau, buvo injekcijos vietos reakcijos (20 %), sąnarių skausmas (artralgija; 15 %) ir galvos skausmas (14 %).

Apie tyrimą HAVEN 4 (NCT03020160)

HAVEN 4 tyrimas buvo vienos šakos, daugiacentris, atvirasis, III fazės klinikinis tyrimas, skirtas įvertinti kas keturias savaites po oda leidžiamo Hemlibra veiksmingumą, saugumą ir farmakokinetiką (FK). Į tyrimą buvo įtraukti 48 hemofilija A sirgę pacientai (12 metų ar vyresni), kuriems buvo nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių arba šių inhibitorių nebuvo nustatyta ir kuriems anksčiau buvo skirtas gydymas VIII faktoriumi arba „apeinančiuoju preparatu“ epizodiškai, t. y., „pagal poreikį“ arba profilaktiškai. Tyrimą sudarė dvi dalys: FK įvadinė dalis ir išplėstinio gydymo kohorta. FK įvadinėje dalyje dalyvavę visi pacientai (n = 7) anksčiau buvo gydyti epizodiškai ir jiems buvo pradėta po oda leisti Hemlibra 6 mg/kg dozė, kad būtų galima per pirmąsias keturias savaites išsamiai apibūdinti FK savybes po pirmosios dozės vartojimo, o vėliau jiems buvo tęsiamas gydymas skiriant 6 mg/kg dozę kas keturias savaites bent  24 savaites. Išplėstinės gydymo kohortos tiriamuosius (n = 41) sudarė hemofilija A sirgę pacientai, kuriems buvo nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių (n = 5) arba kuriems nebuvo nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių (n = 36); jiems buvo paskirtas profilaktinis gydymas Hemlibra po oda leidžiant 3 mg/kg dozę kartą per savaitę pirmąsias keturias savaites, o vėliau skiriant po 6 mg/kg dozę kas keturias savaites bent  24 savaites. Pagal tyrimo protokolą buvo leidžiama paskirti epizodinį gydymą VIII faktoriumi arba „apeinančiuoju preparatu“ pasireiškus stipriam kraujavimui, priklausomai nuo VIII faktoriaus inhibitorių buvimo paciento organizme.

HAVEN 4 tyrimo duomenimis, 56,1 % (95 % PI: 39,7; 71.5) pacientų, kuriems buvo nustatyta VIII faktoriaus inhibitorių arba jų nustatyta nebuvo bei kuriems buvo paskirtas profilaktinis gydymas Hemlibra kartą kas keturias savaites, nepasireiškė nė vieno kraujavimo, kai prireikė skirti gydymą, atvejo.

Apie Hemlibra® (emicizumabą)

Hemlibra yra antikūnas su dviem sritims specifine antikūno struktūra, nukreiptas prieš IXa faktorių ir X faktorių. Jis sujungia IXa bei X faktorius, t. y., baltymus, kurie reikalingi natūraliai krešėjimo kaskadai aktyvuoti ir tokiu būdu atkuria kraujo krešėjimo procesą hemofilija A sergantiems pacientams. Hemlibra skirtas profilaktiniam gydymui ir gali būti leidžiamas po oda (paruošto injekcijai tirpalo forma) kartą per savaitę, kas dvi savaites arba kas keturias savaites. Hemlibra buvo sukurtas Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. bendrovės ir toliau vystomas pasaulio mastu bendradarbiaujant Chugai, Roche bei Genentech bendrovėms. Jungtinėse Valstijose Hemlibra (emicizumabo-kxwh) registruotojas yra Genentech bendrovė, o „kxwh“ pavadinime pridėtas remiantis FDA patvirtintomis Biologinių vaistinių preparatų bendrinių pavadinimų sudarymo rekomendacijomis.

Apie hemofiliją A

Hemofilija A yra paveldima sunki liga, kuria sergant pacientų kraujas negali tinkamai krešėti ir dėl to pasireiškia nekontroliuojami ir dažnai savaiminiai kraujavimai. Hemofilija A serga apie 320 000 pacientų visame pasaulyje, [1], [2] o maždaug 50-60 % jų pasireiškia sunki ligos forma. [3] Hemofilija A sergančių pacientų organizmuose nėra arba nepakanka VIII krešėjimo faktoriumi vadinamo baltymo. Sveikiems asmenims prasidėjus kraujavimui, VIII faktorius sujungia IXa ir X krešėjimo faktorius, ir tai yra labai svarbus etapas susidarant kraujo krešuliui bei padedant sustabdyti kraujavimą. Priklausomai nuo ligos sunkumo, hemofilija A sergantiems pacientams gali pasireikšti dažnų kraujavimų, ypatingai dažnai į sąnarius ar raumenis. [1] Tokie kraujavimų atvejai gali reikšmingai bloginti sveikatos būklę, kadangi jie dažnai sukelia skausmą, gali lemti lėtinį sąnarių patinimą, jų deformacijas, sumažėjusį judrumą bei ilgalaikę sąnarių pažaidą. [4] Skiriant pakaitinį gydymą VIII faktoriais, sunki gydymo komplikacija yra VIII faktoriaus inhibitorių susidarymas. [5]  Inhibitoriai – tai organizmo imuninės sistemos gaminami antikūnai, kurie prisijungia prie pakaitinio VIII faktoriaus ir blokuoja jo poveikį, [6] tokiu būdu tampa sunkiau ar visiškai neįmanoma pasiekti reikiamą VIII faktoriaus kiekį, kuris būtinas kraujavimui kontroliuoti.

Apie Roche bendrovės pasiekimus hematologijos srityje

Jau daugiau kaip 20 metų Roche bendrovė kuria naujus gydymo metodus hematologijos srityje. Šiuo metu mes investuojame daugiau nei kada nors anksčiau, stengdamiesi pasiūlyti kraujo ligomis sergantiems pacientams inovatyvius gydymo būdus. Be jau registruotų vaistų MabThera®/Rituxan® (rituksimabo), Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumabo) ir Venclexta®/Venclyxto™ (venetoklakso), bendradarbiaujame su AbbVie bendrove vystydami tiriamuosius vaistinius preparatus hematologijos srityje, pavyzdžiui, Tecentriq® (atezolizumabą), anti-CD79b antikūno darinius (polatuzumabą vedotiną/RG7596) bei nedidelės molekulės MDM2 antagonistą (idazanutliną/RG7388). Roche bendrovės tikslas yra kurti naujas molekules, skirtas hematologinėmis ligomis sergantiems pacientams, apimant ne tik kraujo vėžį, bet ir, pavyzdžiui, tiriant Hemlibra® (emicizumabą) – dviem sritims specifinį monokloninį antikūną, skirtą hemofilija A sergantiems pacientams gydyti.

Apie „Roche“

„Roche“ yra pirmaujanti pasaulyje vaistų ir diagnostikos bendrovė, kuri, siekdama pagerinti žmonių gyvenimą, vadovaujasi naujausiais mokslo pasiekimais. Po vienu stogu sujungus vaistų kūrimo ir diagnostikos procesus, „Roche“ tapo nepralenkiama individualios medicinos kūrimo bendrove – ši strategija užtikrina, kad kiekvienas pacientas gautų jam labiausiai tinkantį gydymą.

„Roche“ yra didžiausia pasaulyje biotechnologijų bendrovė – joje gaminami vaistai onkologinėms, imunologinėms, infekcinėms, akių ir centrinės nervų sistemos ligoms gydyti. Bendrovė yra pasaulinė lyderė in vitro ir vėžio audinių diagnostikos srityje, taip pat diabeto priežiūros srityje.

Nuo 1896 metų, kai bendrovė  buvo įkurta, „Roche“ tęsia paieškas, kaip geriau apsisaugoti nuo ligų, jas diagnozuoti ir gydyti ir prisidėti prie visuomenės gerbūvio kūrimo. Bendradarbiaudama su visomis suinteresuotomis šalimis, bendrovė siekia, kad medicinos naujovės kuo greičiau pasiektų pacientus. Trisdešimt bendrovės „Roche“ sukurtų medikamentų (gyvybes gelbstintys antibiotikai, vaistai nuo maliarijos, priešvėžiniai vaistai) įtraukti į Pasaulio sveikatos organizacijos (PSO) būtinųjų vaistų sąrašą. Bendrovė „Roche“ net dešimtus metus iš eilės pripažįstama kaip farmacijos, biotechnologijos ir biomedicinos mokslų pramonės lyderė pagal Dou Džonso tvarumo indeksą.

„Roche“ grupės būstinė yra įsikūrusi Bazelyje, Šveicarijoje. Bendrovė veikia daugiau kaip 100 šalių, o jos padaliniuose visame pasaulyje 2018 metais dirbo daugiau nei 94 000 darbuotojų. 2018 metais „Roche“ į tyrimų ir vystymo programas investavo 11 milijardo Šveicarijos frankų, o bendrovės apyvarta siekė 56,8 milijardo Šveicarijos frankų. Įmonių grupė „Roche“ valdo bendrovę „Genentech“ (JAV). „Roche“ priklauso kontrolinis Japonijos įmonės „Chugai Pharmaceutical“ akcijų paketas. Daugiau informacijos galite rasti internete: www.roche.com.

Visi šiame pranešime spaudai nurodyti prekiniai ženklai saugomi įstatymiškai.

 

▼ Vykdoma papildoma vaistinio preparato stebėsena.

Zinc Nr. LT/HAEM/0319/0012