Pranešimai spaudai

Vilnius, 30 kovas, 2021

Europos Komisija registravo „Roche“ bendrovės vaistinį preparatą Evrysdi kaip pirmąjį ir vienintelį namuose vartojamą preparatą, skirtą gydyti spinalinę raumenų atrofiją

  • Dviejų pagrindžiamųjų klinikinių tyrimų duomenimis nustatytas Evrysdi veiksmingumas suaugusiesiems, vaikams ir vyresniems kaip dviejų mėnesių kūdikiams.
  • „Roche“ bendrovė aktyviai bendradarbiauja su ES šalių sveikatos priežiūros institucijomis, kad SRA sergantys pacientai vaistą galėtų įsigyti kiek įmanoma greičiau.
  • Šiuo metu Evrysdi gydomi daugiau kaip 3 000 pacientų, kurie yra stebimi atliekamų klinikinių tyrimų, Vilties programos ar realios klinikinės praktikos metu.

 

Bazelis, 2021 m. kovo 29 d. – „Roche“ bendrovė (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) šią dieną paskelbė, kad Europos Komisija (EK) registravo vaistinį preparatą Evrysdi™ (risdiplamą) 5q spinaline raumenų atrofija (SRA) sergantiems 2 mėnesių ir vyresniems pacientams, kuriems nustatyta klinikinė 1‑ojo, 2‑ojo ar 3‑iojo tipo SRA diagnozė arba kurie turi nuo vienos iki keturių SMN2 geno kopijų, gydyti. SRA yra dažniausia genetinė kūdikių mirties priežastis, o 5q SRA yra labiausiai paplitusi jos forma, sukelianti raumenų silpnumą ir progresuojantį judesių sutrikimą. Yra jaučiamas didžiulis šios ligos gydymo poreikis, ypatingai susijęs su ja sergančiais suaugusiaisiais.

 

Evrysdi, pirmojo ir vienintelio SRA gydymo metodo, kuris veiksmingai gali būti taikomas namuose, registracija išplečia gydymo galimybes daugeliui SRA sergančių ES pacientų, teigia „Roche“  bendrovės vyriausiasis medicinos bei preparato kūrimo programos vadovas dr. Levi Garraway. Nuo šiol bus galima išvengti gydymo stacionare, todėl Evrysdi padės sumažinti patiriamą gydymo naštą SRA sergantiems pacientams, jų globėjams ir visai sveikatos priežiūros sistemai. Mes dėkojame visai SRA bendruomenei už partnerystę, pasitikėjimą mumis ir nuolatines pastangas siekti užsibrėžtų tikslų.“

 

Vaistinio preparato registracija pagrįsta gautais duomenimis iš dviejų klinikinių tyrimų, į kuriuos buvo įtraukta plati SRA sergančių pacientų grupė: iš FIREFISH tyrimo, kuriame dalyvavo ligos simptomus patiriantys 1‑ojo tipo SRA sergantys 2‑7 mėnesių kūdikiai, bei iš SUNFISH tyrimo, kuriame dalyvavo ligos simptomus patiriantys 2‑ojo ar 3‑iojo tipų SRA sergantys 2‑25 metų vaikai ir suaugusieji. SUNFISH tyrimas yra pirmasis ir vienintelis placebu kontroliuotas tyrimas, į kurį buvo įtraukiami 2‑ojo ar 3‑iojo tipų SRA sergantys suaugusieji. Abiejų tyrimų metu buvo įrodytas palankus Evrysdi veiksmingumo ir saugumo pobūdis bei nustatytos vaistinio preparato saugumo savybės.

 

„Sveikiname šios dienos sprendimą dėl Evrysdi registracijos Europoje SRA sergantiems pacientams gydyti ir taip pat didžiuojamės mūsų vaidmeniu kuriant šį vaistą bei bendradarbiaujant su „Roche“  bendrove“, sakė Europos SRA bendrijos prezidentė dr. Nicole Gusset. Neseniai Europos SRA bendrijos atlikta apklausa parodė, kad didelė SRA sergančių pacientų dalis ES šalyse iki šiol negavo registruoto gydymo ir dėl to jautėsi bejėgiai ir nusivylę. Labai svarbu dirbti visiems kartu su sveikatos priežiūros institucijomis, vaistų agentūromis ir farmacijos bendrove, siekiant užtikrinti, kad vaistas būtų kaip įmanoma greičiau prieinamas visiems pacientams, kuriems jo reikia.“

 

„Roche“ bendrovė artimai bendradarbiauja su Europos šalių institucijomis, kurios atsakingos už vaistinių preparatų kompensavimo ir įvertinimo sprendimus, kad šis vaistas taptų kuo greičiau ir plačiau pasiekiamas ligoniams. Evrysdi Vokietijos pacientams bus prieinamas po kelių ateinančių dienų, o Prancūzijoje – nuo balandžio mėn. pradžios per Laikino leidimo vartoti programą. Paraiškos kompensuoti gydymą jau iš anksto pateiktos daugelio šalių institucijoms tikintis palankaus šios dienos Europos Komisijos sprendimo, taip siekiama kiek įmanoma paspartinti vaisto prieinamumą pacientams.

 

Europos Komisijos sprendimas pagrįstas 2021 m. vasario mėn. priimta teigiama Europos vaistų agentūros (EVA) Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komiteto rekomendacija. Vaistinio preparato peržiūra atlikta taikant pagreitinto vertinimo procedūrą, kuri naudojama tiems vaistams, kurie pripažįstami kaip itin svarbūs visuomenės sveikatai ir užtikrinantys inovatyvų gydymą. Registracija galioja visose 27 Europos Sąjungos valstybėse narėse, o taip pat Islandijoje, Norvegijoje ir Lichtenšteine. Europos vaistų agentūra (EVA) priskyrė Evrysdi prioritetiniams vaistiniams preparatams (PRIME) 2018 m. bei Retiesiems vaistiniams preparatams 2019 m. Priskyrimas retiesiems vaistiniams preparatams buvo neseniai patvirtintas ir EVA Retųjų vaistinių preparatų komitete atsižvelgiant į tai, kad Evrysdi pasižymi reikšmingai palankesnėmis savybėmis nei šiuo metu prieinamas gydymas. Evrysdi jau registruotas 38 valstybėse, o dar 33 pateikta registracijos paraiška.

 

„Roche“  bendrovė vadovauja Evrysdi klinikinių tyrimų programai bendradarbiaudama su SRA fondu ir „PTC Therapeutics“ bendrove.

 

Apie FIREFISH tyrimą

FIREFISH tyrimo duomenimis, 29 % (12 iš 41; p < 0,0001 lyginant su natūralia ligos eiga) kūdikių, kuriems 12 mėnesių buvo skiriamas gydymas Evrysdi, gebėjo sėdėti be pagalbos bent penkias sekundes, vertinant pagal Bayley kūdikių vystymosi skalės trečiosios versijos (angl. Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition) didžiųjų motorikos įgūdžių skalę. Tai yra svarbus motorikos funkcijų vystymosi etapas, kurio sergantiesiems 1‑ojo tipo SRA nepavyksta pasiekti esant natūraliai ligos eigai. Be to, 93 % kūdikių išgyveno, o 85 % jų gyveno be apibrėžtų reiškinių (t. y. jiems nereikėjo nuolatinės plaučių ventiliacijos priemonių). Dar daugiau, 5 % (2 iš 41) kūdikių gebėjo stovėti be pagalbos, vertinant pagal Hammersmith kūdikių neurologinės būklės skalę (angl. Hammersmith Infant Neurological Examination), o 83 % galėjo maitintis per burną. Devyniasdešimt procentų (37 iš 41) kūdikių būklės pagal Filadelfijos vaikų ligoninės Nervų ir raumenų sistemos ligomis sergančių kūdikių testą (angl. Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders, CHOP-INTEND) įvertinimas padidėjo bent 4 balais, o 56 % (23 iš 41) – buvo didesnis nei 40; vidutinis būklės įvertinimo padidėjimas buvo 20 balų. Įtraukimo į tyrimą metu amžiaus mediana buvo 5,3 mėnesio.

 

Apie SUNFISH tyrimą

SUNFISH tyrimo duomenimis, vaikams ir suaugusiesiems, gydomiems Evrysdi, po 12 mėnesių nustatytas kliniškai reikšmingas ir statistiškai patikimas motorikos funkcijų pagerėjimas (vidutinis skirtumas 1,55 balo; p = 0,0156), lyginant su placebo poveikiu (atitinkamai 1,36 balo [95 % PI: 0,61; 2,11]; -0,19 balo [95 % PI: -1,22; 0,84]), vertinant Motorikos funkcijų matavimo (angl. Motor Function Measure‑32, MFM-32) skalės bendrojo įvertinimo balo pokytį nuo pradinių reikšmių. Vaikams ir suaugusiesiems po 12 mėnesių nustatytas ir reikšmingas viršutinės galūnės funkcijos pagerėjimas (tai buvo svarbiausia antrinė vertinamoji baigtis) (vidutinis skirtumas 1,59 balo; p = 0,0469), lyginant su placebo poveikiu (atitinkamai 1,61 balo [95 % PI: 1,00; 2,22]; 0,02 balo [95 % PI: -0,83; 0,87]), vertinant Patikslinto viršutinės galūnės funkcijos modulio (angl. Revised Upper Limb Module, RULM) įvertinimo balo pokytį nuo pradinių reikšmių. Įtraukimo į tyrimą metu amžiaus mediana buvo devyneri metai. Pacientams, kuriems gydymas Evrysdi buvo skiriamas 2 metus, motorikos funkcijų pagerėjimas iš esmės išliko nuo 12‑ojo mėnesio iki 24‑ojo mėnesio. Vidutinis įvertinimo balo pokytis nuo pradinių reikšmių MFM-32 skalėje buvo 1,83 balo (95 % PI: 0,74; 2,92), o RULM skalėje buvo 2,79 balo (95 % PI: 1,94; 3,64).

 

FIREFISH ir SUNFISH tyrimų metu buvo įrodytas palankus Evrysdi veiksmingumo ir saugumo pobūdis bei nustatytos vaistinio preparato saugumo savybės. Dažniausiai pasireiškę nepageidaujami reiškiniai buvo viršutinių kvėpavimo takų infekcijos, pneumonija, nazofaringitas, karščiavimas, vidurių užkietėjimas, rinitas, viduriavimas, galvos skausmas, kosulys ir vėmimas. Nė vieno tyrimo metu nebuvo nustatyta su gydymu susijusių saugumo problemų, dėl kurių būtų reikėję nutraukti dalyvavimą tyrime.

 

Apie Evrysdi™ (risdiplamą)

Evrysdi yra motorinių neuronų išgyvenamumo 2 (angl. survival of motor neuron 2, SMN2) splaisingo modifikatorius, sukurtas gydyti SRA sergančius pacientus, kai SRA sukėlė chromosomoje 5q esančio geno mutacijos, lemiančios SMN baltymo stoką. Evrysdi vartojamas kartą per parą skystos formos pavidalu, per burną arba per maitinimo zondą namų sąlygomis.

 

Evrysdi sukurtas gydyti SRA sergančius pacientus taip, kad padidintų ir palaikytų motorinių neuronų išgyvenamumo (angl. survival of motor neuron, SMN) baltymo gamybą. SMN baltymas aptinkamas visame žmogaus organizme ir yra ypatingai svarbus užtikrinant motorinių neuronų funkcijas bei žmogaus judėjimą.

 

2018 m. Europos vaistų agentūra (EVA) priskyrė Evrysdi prioritetiniams vaistiniams preparatams (PRIME), o 2017 m. JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) šį vaistą priskyrė Retiesiems vaistiniams preparatams. Evrysdi šiuo metu registruotas 38 valstybėse, o dar 33 valstybėse pateikta registracijos paraiška.

 

Evrysdi poveikis šiuo metu tiriamas atliekant keturis daugiacentrius klinikinius tyrimus su SRA sergančiais pacientais:

  • FIREFISH (NCT02913482) – tai atvirasis, dviejų dalių pagrindžiamasis klinikinis tyrimas su 1‑ojo tipo SRA sergančiais kūdikiais. 1‑oji tyrimo dalis buvo dozės didinimo tyrimas, kuriame dalyvavo 21 kūdikis, o pagrindinis tikslas buvo įvertinti risdiplamo saugumo savybes kūdikiams bei nustatyti dozę, kuri bus skiriama 2‑ojoje dalyje. 2‑oji tyrimo dalis yra pagrindžiamasis, vienos šakos risdiplamo tyrimas, kuriame dalyvauja 41 kūdikis, sergantis 1‑ojo tipo SRA. Kūdikiams gydymas buvo skiriamas 2 metus, o vėliau numatytas atvirasis tyrimo tęsinys. Įtraukimas į 2‑ąją tyrimo dalį baigtas 2018 m. lapkričio mėn. Pagrindinis 2‑osios dalies tikslas yra įvertinti vaistinio preparato veiksmingumą pagal pacientų dalį, kurie gebėjo sėdėti be pagalbos po 12 mėnesių trukmės gydymo, vertinant pagal Bayley kūdikių vystymosi skalės trečiosios versijos (angl. Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition, BSID-III) didžiųjų motorikos įgūdžių skalę (baigtis apibrėžta kaip gebėjimas sėdėti be pagalbos bent 5 sekundes). Tyrimo metu buvo pasiekta ši pagrindinė vertinamoji baigtis.
  • SUNFISH (NCT02908685) – tai dviejų dalių, dvigubai koduotas, placebu kontroliuojamas pagrindžiamasis tyrimas, kuriame dalyvauja 2–25 metų pacientai, sergantys 2‑ojo arba 3‑iojo tipų SRA. 1‑osios tyrimo dalies metu (n = 51) buvo nustatyta vaistinio preparato dozė, kuri skiriama patvirtinamosios 2‑osios tyrimo dalies metu. 2‑osios tyrimo dalies metu (n = 180) buvo vertinamos motorikos funkcijos po 12 mėnesių pagal Motorikos funkcijų matavimo (angl. Motor Function Measure‑32, MFM-32) skalės bendrąjį balą. MFM-32 yra validuota skalė, naudojama smulkiųjų ir didžiųjų motorikos funkcijų vertinimui nervų sistemos ligomis, įskaitant ir SRA, sergantiems pacientams. Tyrimo metu buvo pasiekta pagrindinė vertinamoji baigtis.
  • JEWELFISH (NCT03032172) – tai atvirasis žvalgomasis tyrimas, skirtas įvertinti vaistinio preparato saugumą, toleravimą, farmakokinetiką ir farmakodinamiką SRA sergantiems pacientams nuo 6 mėnesių iki 60 metų amžiaus, kurie paskutiniąsias bent 90 dienų iki gydymo Evrysdi pradžios vartojo kitą tiriamąjį ar registruotą gydymą nuo SRA. Įtraukimas į šį tyrimą jau baigtas (n = 174).
  • RAINBOWFISH (NCT03779334) – tai atvirasis, vienos šakos, daugiacentris tyrimas, skirtas įvertinti risdiplamo veiksmingumą, saugumą, farmakokinetiką ir farmakodinamiką kūdikiams (~n = 25) nuo gimimo iki šešių savaičių amžiaus (pirmosios dozės vartojimo metu), kuriems genetiniais tyrimais buvo nustatyta SRA diagnozė ir kuriems dar nepasireiškė ligos simptomų. Įtraukimas į šį tyrimą dar tęsiamas.

 

Apie SRA

SRA yra sunki progresuojanti nervų ir raumenų sistemos liga, kuri gali lemti mirtį. Ja suserga maždaug vienas iš 10 000 vaikų ir tai yra dažniausia genetinė kūdikių mirties priežastis. SRA sukelia motorinių neuronų išgyvenamumo 1 (angl. survival motor neuron 1, SMN1) geno mutacija ir dėl to pasireiškianti SMN baltymo stoka. Šis baltymas aptinkamas visame žmogaus organizme ir yra būtinas normaliai nervų, kurie kontroliuoja raumenis ir judesius, veiklai. Trūkstant šio baltymo nervų ląstelės negali tinkamai funkcionuoti, dėl to ilgainiui raumenys nusilpsta. Priklausomai nuo SRA tipo, gali reikšmingai susilpnėti ar visai išnykti paciento raumenų jėga bei jo gebėjimas vaikščioti, valgyti ar kvėpuoti.

 

Apie „Roche“ bendrovės įdirbį neuromokslų srityje

Neuromokslai yra svarbi „Roche“ bendrovės tyrimų ir vaistinių preparatų kūrimo sritis. Mūsų tikslas yra vystyti novatoriškus mokslinius tyrimus bei kurti naujus gydymo metodus, kurie padėtų gerinti lėtinėmis ir sekinančiomis ligomis sergančių pacientų gyvenimą.

 

„Roche“  bendrovė šiuo metu tiria daugiau kaip tuziną naujų vaistinių preparatų, skirtų nervų sistemos ligoms, įskaitant išsėtinę sklerozę, optinio neuromielito spektro sutrikimus, Alzheimerio, Hantingtono, Parkinsono ligas, Diušeno raumenų distrofiją ir autizmo spektro sutrikimus, gydyti. Kartu su partneriais stengiamės praplėsti mokslo žinias bei spręsti kai kuriuos sudėtingiausius šiandienos neuromokslų iššūkius.


Apie „Roche“

Bendrovės centrinė būstinė yra įsikūrusi Bazelyje (Šveicarijoje). „Roche“ yra viena didžiausių pasaulyje biotechnologijų įmonių grupė, kurianti vaistus ir diagnostikos priemones, gaminanti vaistus onkologinėms, virusų sukeltoms, uždegiminėms, centrinės nervų sistemos ligoms gydyti. Bendrovė yra pasaulinė in vitro ir vėžio diagnostikos, diabeto priežiūros sričių lyderė, sveikatos priežiūros strategiją grindžianti individualiu požiūriu į kiekvieną pacientą. Taip sukuriami vaistai ir diagnostikos priemonės, kuriomis galima akivaizdžiai pagerinti pacientų sveikatą, gyvenimo kokybę ir prailginti jų gyvenimo trukmę.

 

„Roche“ buvo įkurta 1896 m. ir jau daugiau nei šimtmetį nuosekliai prisideda prie sveikatos gerinimo visame pasaulyje. Daugiau nei trisdešimt bendrovės sukurtų medikamentų (antibiotikų, vaistų nuo maliarijos, chemoterapinių vaistų) įtraukti į Pasaulio sveikatos organizacijos (PSO) būtinųjų vaistų sąrašą. „Roche“ dešimtus metus iš eilės pripažįstama kaip farmacijos, biotechnologijos ir biomedicinos mokslų pramonės lyderė pagal Dou Džonso tvarumo indeksą.

 

Bendrovės „Roche“ padaliniuose visame pasaulyje 2019 m. dirbo daugiau nei 98 000 darbuotojų, o į tyrimų ir vystymo programas buvo investuota 11,7 milijardo Šveicarijos frankų. Įmonių grupės apyvarta siekė 61,5 milijardo Šveicarijos frankų. Bendrovė „Roche“ valdo „Genentech“ (JAV), jai priklauso kontrolinis Japonijos įmonės „Chugai Pharmaceutical“ akcijų paketas.

 

M-LT-00000430